- Περίπου 2,8 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από σκλήρυνση κατά πλάκας (ΣΚΠ) από το 2020.
- Δύο από τους τέσσερις διαφορετικούς τύπους ΣΚΠ είναι προοδευτικές, που σημαίνει ότι η αναπηρία επιδεινώνεται με την πάροδο του χρόνου.
- Μια πρώιμη κλινική δοκιμή δείχνει ότι μια θεραπεία που χρησιμοποιεί έναν συγκεκριμένο τύπο βλαστοκυττάρων μπορεί να βοηθήσει στην προστασία του εγκεφάλου από περαιτέρω βλάβη σε προοδευτικές περιπτώσεις ΣΚΠ.
Από το 2020, περίπου 2,8 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως ζουν με σκλήρυνση κατά πλάκας (ΣΚΠ) — μια νευρολογική πάθηση που προκαλεί αναπηρία, όπου το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος επιτίθεται κατά λάθος στο προστατευτικό κάλυμμα των νευρικών ινών.
Από τους τέσσερις διαφορετικούς τύπους ΣΚΠ, οι δύο είναι προοδευτικοί. Αυτό σημαίνει ότι η αναπηρία ενός ατόμου επιδεινώνεται με την πάροδο του χρόνου.
Μεταξύ 10-15% όλων των διαγνώσεων ΣΚΠ είναι πρωτοπαθής προϊούσα ΣΚΠ. Και προηγούμενες έρευνες δείχνουν ότι η δευτερογενής προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας επηρεάζει από ένα έως 58 στα 100.000 άτομα.
Ενώ υπάρχουν διαθέσιμα φάρμακα για τη θεραπεία της ΣΚΠ, δεν λειτουργούν όλα για όσους πάσχουν από προοδευτικές μορφές της νόσου.
Τώρα, μια ομάδα επιστημόνων από το Πανεπιστήμιο του Κέμπριτζ, το Πανεπιστήμιο του Μιλάνου Bicocca και το Νοσοκομείο Casa Sollievo della Sofferenza στην Ιταλία, δείχνουν ότι η θεραπεία με χρήση ενός συγκεκριμένου τύπου βλαστοκυττάρων μπορεί να βοηθήσει στην προστασία του εγκεφάλου από περαιτέρω βλάβες σε προοδευτικές περιπτώσεις ΣΚΠ. .
Αυτή η μελέτη δημοσιεύθηκε πρόσφατα στο περιοδικό Cell Stem Cell.
Καμία αυξημένη αναπηρία μετά από 12 μήνες θεραπείας με βλαστοκύτταρα
Για αυτή την κλινική δοκιμή πρώιμου σταδίου, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν νευρικά βλαστοκύτταρα που ελήφθησαν από τον εγκεφαλικό ιστό ενός μεμονωμένου, αποβολής εμβρύου δότη.
Στη συνέχεια, τα νευρικά βλαστοκύτταρα εγχύθηκαν απευθείας στον εγκέφαλο 15 ατόμων με δευτεροπαθή σκλήρυνση κατά πλάκας. Οι συμμετέχοντες στη μελέτη στρατολογήθηκαν από δύο νοσοκομεία στην Ιταλία και η δοκιμή διεξήχθη από ομάδες στο Ηνωμένο Βασίλειο, την Ιταλία, την Ελβετία και τις Ηνωμένες Πολιτείες. Όλοι οι συμμετέχοντες στη μελέτη είχαν υψηλά επίπεδα αναπηρίας στην αρχή της δοκιμής.
Αφού παρακολούθησαν τους συμμετέχοντες για 12 μήνες, οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι κανένας από αυτούς δεν παρουσίασε αύξηση στην αναπηρία ή επιδείνωση των συμπτωμάτων. Επιπλέον, κανένας από τους συμμετέχοντες δεν ανέφερε συμπτώματα που υποδηλώνουν υποτροπή ή σημαντική επιδείνωση της γνωστικής λειτουργίας.
«Χρειαζόμαστε απεγνωσμένα να αναπτύξουμε νέες θεραπείες για τη δευτερογενή προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας και είμαι προσεκτικά πολύ ενθουσιασμένος με τα ευρήματά μας, τα οποία είναι ένα βήμα προς την ανάπτυξη μιας κυτταρικής θεραπείας για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας», δήλωσε ο Δρ Stefano Pluchino, καθηγητής αναγεννητικής νευροανοσολογίας και επίτιμος σύμβουλος στη νευρολογία στο Τμήμα Κλινικών Νευροεπιστημών του Πανεπιστημίου του Κέιμπριτζ, και συν-επικεφαλής αυτής της μελέτης, σε δελτίο τύπου.
«Αναγνωρίζουμε ότι η μελέτη μας έχει περιορισμούς – ήταν μόνο μια μικρή μελέτη και μπορεί να υπήρχαν συγχυτικές επιδράσεις από τα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα, για παράδειγμα – αλλά το γεγονός ότι η θεραπεία μας ήταν ασφαλής και ότι τα αποτελέσματά της διήρκεσαν τους 12 μήνες της δοκιμής σημαίνει ότι μπορούμε να προχωρήσουμε στο επόμενο στάδιο των κλινικών δοκιμών», πρόσθεσε ο Δρ Pluchino ως μέρος της δήλωσής του.
Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα προστατεύει τον όγκο του εγκεφαλικού ιστού, τα επίπεδα λιπαρών οξέων
Οι ερευνητές αξιολόγησαν επίσης μια υποομάδα συμμετεχόντων για να αναζητήσουν αλλαγές στον όγκο του εγκεφαλικού ιστού που σχετίζονται με την εξέλιξη της ΣΚΠ.
Ανέφεραν ότι όσο μεγαλύτερη ήταν η δόση των εγχυόμενων νευρικών βλαστοκυττάρων, τόσο μικρότερη ήταν η μείωση του όγκου του εγκεφάλου με την πάροδο του χρόνου. Οι ερευνητές πιστεύουν ότι αυτό μπορεί να οφείλεται στο ότι τα βλαστοκύτταρα βοηθούν στη μείωση της φλεγμονής.
Και οι επιστήμονες έψαξαν επίσης να δουν εάν η θεραπεία με βλαστοκύτταρα βοήθησε στην προστασία των νευρικών κυττάρων από περαιτέρω βλάβη της νόσου.
Κατά τη διάρκεια της μελέτης, οι ερευνητές μέτρησαν τις αλλαγές στο υγρό γύρω από τον εγκέφαλο και στο αίμα με την πάροδο του χρόνου. Έκαναν παρατηρήσεις που συνδέονται με τον τρόπο με τον οποίο ο εγκέφαλος επεξεργάζεται τα λιπαρά οξέα.
Οι ερευνητές μπόρεσαν να συσχετίσουν αυτές τις παρατηρήσεις με το πόσο καλά λειτουργεί η θεραπεία με βλαστοκύτταρα και πώς αναπτύσσεται η ΣΚΠ. Ανέφεραν ότι όσο υψηλότερη ήταν η δόση των εγχυόμενων νευρικών βλαστοκυττάρων, τόσο υψηλότερα ήταν τα επίπεδα λιπαρών οξέων, τα οποία συνεχίστηκαν κατά τη διάρκεια της περιόδου των 12 μηνών.
Στο δελτίο τύπου, ο Δρ Angelo L. Vescovi, αναπληρωτής καθηγητής εφαρμοσμένης βιολογίας στο Τμήμα Βιοτεχνολογίας και Βιοεπιστημών στο Πανεπιστήμιο του Milano-Bicocca, και συν-επικεφαλής αυτής της μελέτης, εξήγησε γιατί αυτή η έρευνα αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός :
«Χρειάστηκαν σχεδόν τρεις δεκαετίες για να μεταφραστεί η ανακάλυψη εγκεφαλικών βλαστικών κυττάρων σε αυτή την πειραματική θεραπευτική θεραπεία. Αυτή η μελέτη θα προσθέσει στον αυξανόμενο ενθουσιασμό σε αυτόν τον τομέα και θα ανοίξει το δρόμο για ευρύτερες μελέτες αποτελεσματικότητας, που θα έρθουν σύντομα».
Η σημασία των νέων θεραπειών για την προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας
Σύμφωνα με τον Δρ. Ben Thrower, ιατρικό διευθυντή του Ινστιτούτου Andrew C. Carlos MS στο Shepherd Center στην Ατλάντα, GA, και ανώτερο ιατρικό σύμβουλο για το Ίδρυμα Πολλαπλής Σκλήρυνσης, που δεν συμμετέχει στην τρέχουσα μελέτη, χρειάζονται νέες θεραπείες για την προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας. επειδή η προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας απουσία υποτροπών ή/και νέων βλαβών μαγνητικής τομογραφίας ήταν ένα ιδιαίτερα δύσκολο ζήτημα.
«Αυτήν τη στιγμή έχουμε πάνω από 25 εγκεκριμένες από τον FDA [Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων] θεραπείες τροποποίησης της νόσου για υποτροπιάζουσες μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας», δήλωσε ο Δρ Thrower στο Medical News Today. «Έχουμε μια εγκεκριμένη επιλογή Αξιόπιστη πηγή για την πρωτογενή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας και καμία εγκεκριμένη θεραπεία που αναστρέφει την αναπηρία».
«Δεδομένου ότι η πλειονότητα των ασθενών με κρίσεις πολλαπλής σκλήρυνσης μπορεί τελικά να μεταβεί σε μια πιο προοδευτική και εξουθενωτική μορφή της νόσου που ονομάζεται δευτερογενής προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας και η πλειονότητα των διαθέσιμων φαρμάκων για τη σκλήρυνση κατά πλάκας έχει ελάχιστη έως καθόλου επίδραση σε αυτή τη φάση της νόσου, Η θεραπεία που δεν παρουσιάζει εξέλιξη ή υποτροπές χωρίς σοβαρές παρενέργειες είναι μια εξαιρετικά σημαντική εξέλιξη», πρόσθεσε ο Δρ. David Duncan, διευθυντής προγράμματος για το MS Center στο Hackensack Meridian Neuroscience Institute στο Jersey Shore University Medical Center.
Ο Δρ Ντάνκαν επίσης δεν συμμετείχε σε αυτή την έρευνα.
Συναρπαστικά και επιφυλακτικά αισιόδοξα ευρήματα
Μετά την ανασκόπηση αυτής της μελέτης, η Δρ. Krupa Pandey, διευθύντρια του Κέντρου Σκλήρυνσης κατά Πλάκας και Συναφών Καταστάσεων στο Hackensack Meridian Neuroscience Institute στο Hackensack University Medical Center, είπε στο MNT ότι η άμεση εμφύτευση βλαστοκυττάρων σε ανθρώπους είναι ένα ζωτικό και πρωτοποριακό βήμα στην σωστή κατεύθυνση για τη στόχευση της αναστροφής ή της παύσης της εξέλιξης της νόσου στη ΣΚΠ.
«Αυτή η μελέτη είναι επίσης συναρπαστική επειδή πολλές μελέτες στην προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας επικεντρώνονται στα πρώιμα στάδια της νόσου, εγγράφουν ασθενείς κάτω των 60 ετών και απαιτούν κυρίως περιπατητικούς ασθενείς», συνέχισε ο Δρ Pandey.
«Σε αυτή τη μελέτη συμμετείχαν ηλικιωμένοι ασθενείς, ασθενείς με αναπηρικό καροτσάκι ή δεμένοι στο κρεβάτι, οι οποίοι είχαν προσβληθεί από τη νόσο για περισσότερα από 15 χρόνια. Επιπλέον, δεν υπάρχουν επί του παρόντος διαθέσιμοι παράγοντες για την προχωρημένη δευτερογενή προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας, επομένως μια μελέτη σαν αυτή είναι πολύ συναρπαστική», μας είπε.
Το MNT μίλησε επίσης με την Δρ. Kalina Sanders, πιστοποιημένη νευρολόγο στο Baptist Neurology Group for Baptist Health και εκπρόσωπο της Εθνικής Εταιρείας Πολλαπλής Σκλήρυνσης, η οποία είπε ότι ήταν προσεκτικά αισιόδοξη για τα αποτελέσματά της.
«Είμαι προσεκτικός γιατί αυτή είναι μια μικρή μελέτη που χρησιμοποιεί έναν μόνο δότη», είπε η Δρ Σάντερς. «Επιπλέον, η σύντομη διάρκεια της μελέτης περιορίζει τις γνώσεις μας για τις μακροπρόθεσμες επιπτώσεις τόσο για την ασφάλεια όσο και για την αποτελεσματικότητα. Η τοποθέτηση ενός ενδοκοιλιακού καθετήρα είναι μια επεμβατική διαδικασία που μπορεί να περιορίσει την ευρεία χρήση του. Δεν είναι σαφές εάν πρόκειται για θεραπεία που μπορεί να επεκταθεί σε μεγαλύτερο αριθμό ασθενών. Τέλος, αυτή είναι μια κυτταρική σειρά που προέρχεται από το έμβρυο, η οποία μπορεί να δημιουργήσει ηθικές ανησυχίες για ορισμένους ασθενείς».
“Παρ’ όλα αυτά, πιστεύω ότι πρέπει να διερευνηθούν θεραπείες που υπερβαίνουν τα πρωτογενή ανοσολογικά αποτελέσματα”, πρόσθεσε. «Ως εκ τούτου, παραμένω ενθουσιασμένος με τις προοπτικές αυτής της θεραπευτικής επιλογής».